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Se trata de la primera publicación que describe un adecuado control de la diabetes a largo plazo en animales grandes. Esto nunca había sido logrado antes con ninguna de las terapias innovadoras para diabetes.

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Existe una gran variedad de vectores virales y no virales. En el caso de la diabetes puede ser de interés manipular, entre otras, las células musculares, los hepatocitos, las células beta, o incluso células terapia genica diabetes perros la retina para contrarrestar la retinopatía.

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Para conseguir expresar el gen terapéutico en los tipos celulares seleccionados, la vía de administración del vector puede resultar clave y depende de la accesibilidad del tejido.

Existen terapia genica diabetes perros grandes grupos de vectores: los virales y los no virales. En los vectores virales se han eliminado los genes responsables de la replicación viral, terapia genica diabetes perros así la introducción en su lugar de genes de interés y anulando de esta manera la patogenicidad del virus 1.

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Estos vectores pueden ser utilizados en terapia génica ex vivo e in vivo. Los Ad de primera generación permiten expresar niveles elevados de genes exógenos in vivo. Sin embargo, dicha expresión es transitoria, ya que terapia genica diabetes perros muy inmunogénicos debido a que también expresan proteínas virales 6.

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No obstante, la gran limitación de estos vectores es su reducida capacidad de empaquetamiento para albergar el gen terapéutico, ya que provienen de virus pequeños 20 nm.

Ventajas e inconvenientes de los principales vectores utilizados para terapia génica.

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Sin embargo, los protocolos aprobados para aplicación clínica utilizan mayoritariamente vectores virales, ya que, in vivo, los vectores no virales no consiguen niveles muy elevados de transferencia génica. La terapia celular no es el objetivo de esta revisión. No obstante, cabe destacar que en muchos casos dicha terapia genica diabetes perros puede combinarse con la terapia génica en la denominada terapia génica ex vivo para la diabetes.

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Las aproximaciones go here de terapia génica in vivo para la diabetes se centran en la transferencia de genes exógenos a un tipo celular determinado del organismo. Estrategias actuales de terapia génica para la diabetes tipo 1. Sin embargo, actualmente es difícil que estas aproximaciones se trasladen a la clínica, ya que no existen marcadores fiables para predecir qué individuos van a desarrollar diabetes tipo 1 El objetivo es incrementar la replicación de las células terapia genica diabetes perros remanentes, o bien inducir la formación de nuevas células beta neogénesispara regenerar los islotes que han sido destruidos y terapia genica diabetes perros que las nuevas células beta estén protegidas frente al ataque inmune.

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Esta aproximación supone un gran reto para la medicina regenerativa y, en caso de éxito, representaría la curación de la enfermedad. El objetivo es contrarrestar o retrasar la retinopatía, la nefropatía o la neuropatía diabéticas.

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Esta estrategia pretende conseguir la regeneración de las células beta en el propio paciente y, a su vez, prevenir la respuesta autoinmunitaria contra las nuevas células beta. Otra aproximación es la formación de células beta a partir de otros tipos celulares gracias a la expresión de una combinación de factores de transcripción importantes para el proceso de diferenciación de las células beta.

Así, mediante la transferencia de los genes Pdx-1Ngn-3 y MafA se ha terapia genica diabetes perros la formación de células productoras de insulina a partir de células terapia genica diabetes perros La terapia sustitutiva con insulina exógena no garantiza la normoglucemia.

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Por tanto, es de gran interés desarrollar nuevas terapias que permitan una regulación eficiente de la homeostasis de la glucosa. Ello terapia genica diabetes perros llevado al desarrollo de aproximaciones de terapia génica centradas en la expresión de genes clave en tejidos periféricos para incrementar la captación de glucosa y mantener la normoglucemia.

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En la mayoría de los estudios, la expresión del gen de la insulina es regulada mediante el uso de promotores sensibles a los niveles circulantes de glucosa, como el de la piruvatocinasa De una forma similar, la transferencia terapia genica diabetes perros vectores virales de genes involucrados en la diferenciación de células beta Pdx-1NeuroDNgn3 a hígado de ratones puede llevar a la formación de células productoras de insulina en este tejido 57— Después de demostrar la eficacia de esta aproximación terapia genica diabetes perros ratones diabéticos, hemos iniciado un estudio en perros diabéticos para determinar los efectos a largo plazo, la seguridad y la viabilidad de esta aproximación como un visit web page previo para el desarrollo terapia genica diabetes perros un futuro ensayo clínico en pacientes diabéticos.

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Los vectores integrativos permiten la transferencia del gen terapéutico a las células hijas y comprenden los vectores retrovirales y terapia genica diabetes perros. Los vectores no integrativos mantienen el gen terapéutico a nivel episomal y comprenden los vectores adenovirales y adenoasociados. Por ello, se espera también poder poner en marcha nuevas aproximaciones de terapia génica para esta enfermedad.

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Use of adeno-associated virus as a general transduction vector for mammalian cells. Curr Top Microbiol Immunol. Gráficos de diabetes cgm 2020.

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Licencia Creative Commons 4. Por favor, ten en cuenta qu SINC no es consultorio de salud.

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